2月4日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，强生（Johnson＆Johnson）和MeiraGTx共同申报的AAV5-hRKp.RPGR眼内注射溶液纳入拟突破性治疗品种，针对适应症为

　　XLRP是一种进展缓慢的遗传性视网膜营养不良疾病。此病是由RPGR基因突变引起，患者儿童时期会出现夜盲情形，直至中年时产生周围视力丧失与完全失明情形。目前患者没有可用的治疗选择。

　　AAV5-hRKp.RPGR（botaretigene sparoparvovec，bota-vec）最初由MeiraGTx公司开发，是一款专一性靶向眼睛RPGR基因变异的疗法。通过一次性的视网膜下注射，由腺相关病毒（AAV）递送具功能性的RPGR基因以弥补视网膜细胞的损失，预计可维持并具潜力恢复XLRP患者的视力。此前，该疗法已获得美国FDA的快速通道资格与孤儿药资格，以及欧洲EMA所颁布的优先药品资格与先进治疗药物资格。

　　2023年12月，强生与MeiraGTx达成协议，收购治疗XLRP的基因疗法botaretigene sparoparvovec的研发权益。根据协议，MeiraGTx将获得1.3亿美元的预付款和近期里程碑付款。同时，在该药在美国和欧盟首次商业销售及制造技术转让成功后，MeiraGTx还有望获得高达2.85亿美元的里程碑付款。

　　Botaretigene sparoparvovec的1/2期临床试验已在和儿童患者中完成，3期Lumeos临床试验于2023年完成患者招募，正在积极对患者进行给药研究，以研究 botaretigene sparoparvovec用于治疗RPGR基因致病变异的XLRP患者。 已有试验数据显示，该药 治疗XLRP患者具有可接受的安全性，在概念验证研究中的疗效评估显示患者视网膜敏感性、视力和功能性视觉方面有所改善。