上周，美国FDA加快批准了Iovance公司的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法Amtagvi（lifileucel），针对晚期黑色素瘤患者。这标志着全球首个TIL疗法的批准，同时也是第一个针对实体瘤的T细胞疗法。

　　今日，药明康德宣布，其子公司药明生基（WUXI ATU）获FDA批准，在其费城基地进行Amtagvi的分析测试和生产。

　　药明生基是药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO业务部门，为Iovance的Amtagvi提供从研究、临床生产到获得FDA批准的药物研发全流程支持。”

　　近期，以Amtagvi为代表的多款细胞基因治疗产品在美国市场迎来好消息，同时，见智研究也关注到，美国联邦医保在1月底宣布了一项新的细胞基因治疗付费方式的探索，可能为过去几年陷入商业化难题的细胞基因产品带来新的增量。

　　由于细胞疗法定价高企，相关疗法获益的人群一直有限。近期美国针对细胞治疗开启了一种新的尝试，企图降低整体费用。

　　CMS（美国联邦医疗保险和医疗补助服务中心）的方法是使用细胞和基因治疗（CGT）访问模型。先期计划将两个用于治疗镰状细胞病的CGT纳入模型，两者都于2023年12月获得批准。

　　根据CMS，这项计划是通过基于结果协议（Outcomes-Based Agreement, OBA）支付给制造商的款项，而付费数目与一定时间内患者的健康结果挂钩，同时CMS也希望挂钩药品销量。

　　1、在该模型下，如果基因治疗在长期改善健康结果方面的成功率低于预期，药物制造商将向医疗支付方退还部分治疗费用。协议还将包括其他价格让步，如基于数量的回扣或保证回扣。2、CMS将代表各州与制造商就为Medicaid为主要支付方的受益人提供的细胞和基因治疗进行谈判。该模型允许CMS将各州聚集在一起，进行多州基础上的谈判，而不是每个州都与制造商建立自己的OBA。3、CMS还将负责建立财务和临床结果衡量标准、协调数据和评估结果。各州仍将负责支付细胞和基因治疗的费用，但价格回扣将根据CMS谈判的特定结果而确定。

　　这些组合模式不仅可以降低患者和保险提供者的经济风险，还能激励制药企业和医疗服务提供者不断优化和改进治疗方案。

　　这并不是细胞疗法第一次尝试按疗效付费。除了海外一些基因疗法推出疗效不达预期部分退款外，中国国内也出现多款细胞疗法的相似付费模式，但相比更为简单。

　　今年1月，复星凯特的CAR-T产品推出“治不好退一半钱”商业推广计划，尝试加速商业化进程。药明巨诺表示，公司在2021年9月产品上市之初就推出了多元创新支付方案，包括金融分期、按疗效付费等。

　　正如华尔街见闻·见智研究在《美国高药价谈判，你需要知道这些 见智研究》中谈到的，美国政府正在对高药价采取行动，而这些行动并不只是媒体报道最多的10款药品降价谈判上。

　　与CAR-T产品类似，TIL疗法也是通过提取患者的免疫细胞（T细胞），在实验室中进行扩增或改造后，再输回患者体内，利用这些细胞对癌细胞的识别和杀伤能力进行治疗。

　　全球首款TIL产品的获批，对药明生基（WUXI ATU）而言意义重大，在过去几年中，受制于高额的价格，全球细胞和基因疗法的发展速度相对于其他治疗手段而言有所放缓，同时新产品数量的增长也较为有限。

　　这些行业现状导致药明生基的产能利用率一直较低，ATU部分毛利率长期为负，成为药明康德5个业务板块中唯一利润为负的板块。

　　随着细胞和基因治疗领域近期连续传来积极消息，同时药明生基商业化领域获得更多产品订单，产能利用率将有所提升，毛利率有望迎来改观。

　　根据药明康德在JPM大会上的演示材料，公司目前ATU部分的商业化产品从此前的1个增加到2个，并且新增产品位于美国市场。

　　CDMO的商业化订单的金额与药品上市后的销售规模有关，如果药品销量好，订单数量可能是临床阶段订单的几倍到几十倍不等。

　　考虑到细胞基因治疗的特殊性，其临床试验患者规模通常仅为几十人，致使临床阶段的订单量相对较小。因此，一旦相关药品上市，预期CDMO的商业化订单增长将会更为迅速，为CDMO方带来更大的业务增长潜力和产能利用率的提升。

　　作为第一个获批的TIL细胞治疗产品，Amtagvi用于治疗在接受过抗PD-1/L1疗法和靶向治疗后进展的晚期黑色素瘤患者。根据美国癌症协会的估计，今年美国将诊断出97,000多例新的黑色素瘤，预计将有近8,000人死于黑色素瘤。

　　在过去十年中，PD-1和靶向治疗极大地改善了晚期黑色素瘤的治疗效果。然而，仍然有很大一部分患者对这些疗法没有反应或最终复发，且进展后治疗选择有限。根据Iovance提交的BLA数据，Amtagvi总体响应率（ORR）比例为31.4%。

　　市场报告预测，TIL疗法市场的复合年增长率为40%，研究范围包括黑色素瘤、头颈癌、慢性淋巴细胞白血病、肉瘤、肝细胞癌、乳腺癌、急性髓细胞白血病和宫颈癌等适应症。

　　不过，Amtagvi并不是药明生基的第一款商业化产品。去年底，中国第四款获批的CAR-T产品成为药明生基商业化阶段的突破。

　　不过，由于中国患者的支付能力显著弱于美国市场，因此在美国获批的Amtagvi将成为检验药明生基业绩的试金石。

　　美国在细胞和基因治疗领域的全新付费模式探索，相信也会被更多国家参考。引入这样的付费模式后，整个产业链都将受益。

　　对于制药企业来说，这种模式提供了一个更大的市场潜力，因为它有助于减轻治疗成本的压力，使得更多患者能够接受治疗。

　　对于医疗保险公司和政府支付机构而言，这种模式有助于控制医疗支出，确保资金用于效果最显著的治疗上。