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中新网北京4月25日电 (记者 孙自法)国际著名学术期刊《自然》最新发表一篇药物发现论文称,研究人员开发出一种潜在基因修正疗法,可在大脑类器官(基于干细胞的模型)和类组装体中测试严重神经发育疾病蒂莫西综合征(Timothy syndrome)。这项研究结果证明,基于干细胞的模型对于测试当前不治之症的治疗策略具有重要价值。
该论文介绍,蒂莫西综合征是一种严重的多系统疾病,其特征为危及生命的心脏缺陷、自闭症、癫痫和其他神经精神症状。CACNA1C基因编码参与钙细胞信号传导的蛋白(钙通道),已被发现与这种疾病有关,或是一个潜在的治疗靶标。
而已有研究表明,大脑类器官(人类干细胞源的3D类脑组织)或许能用于测试靶向特定疾病中受影响的特异细胞类型的干预手段,因为它们能很好地复现疾病,并预测对治疗的反应,从而有望帮助开发有效的疗法。
《自然》同期发表同行专家的“新闻与观点”文章指出,最新发表的这项研究,有力证明了大脑类器官可用于药物发现,可为目前无药可医的神经退行性疾病和神经发育疾病开发疗法。(完)